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强生收购Hemera的基因疗法 用于治疗黄斑变性的地图样萎缩

近日,强生旗下子公司杨森制药收购了Hemera生物科学公司的基因疗法的专利权。

HMR59基因疗法是一次性的门诊眼球玻璃体内注射疗法,以维持地图样萎缩患者的视力。地图样萎缩(Geographic atrophy,GA)属于年龄相关的黄斑变性(AMD)的晚期表现,主要特点是视网膜色素上皮细胞(RPE)、光感受器和脉络膜毛细血管层的不可逆性丢失,地图样萎缩致盲的人数占AMD致盲人数的1/10左右,是50岁以上人群失明的主要原因。

AMD患者通常体内CD59含量较低,CD59是一种保护视网膜免受人体补体免疫反应损伤的蛋白质。在地图样萎缩患者中,补体过度反应并破坏黄斑区的细胞,黄斑是视网膜的中央部分,负责处理中央视觉和视力细节,这种过度反应会导致患者逐渐发展为失明。而HMR59疗法可增强视网膜细胞制造可溶型CD59的能力,这有助于防止视网膜受损而起到保护视力的作用。

有关该项收购,双方都没有公布具体的财务细节。HMR59疗法目前处于I期治疗进程中,正在对湿性AMD患者的I期第二阶段评估中,这些患者正在进行随访以评估其用药的长期安全性。

对于眼部疾病基因治疗的趋势,第一个是Luxturna,来自诺华和Spark Therapeutics公司,用于治疗因RPE65基因突变导致的视网膜变性,它于2017年获得批准。【相关阅读:诺华2018财年收入519亿美元 明年前将推出10款重磅药】在2019年,罗氏收购了Spark【相关阅读:罗氏收购Spark,丹纳赫买入GE生物制药,大药企都在盘算什么?】。

同时,在今年7月,Biogen和哈佛大学的马萨诸塞州眼耳医院(Massachusetts Eye and Ear)签署了一项专利协议,将开发治疗PRPF31基因突变导致的遗传性视网膜变性的药物。PRPF31基因突变是常染色体显性视网膜色素变性最常见的原因。早期研究表明,对PRPF31的腺相关病毒(AAV)介导的基因增强疗法可以恢复PRPF31突变RPE细胞的正常功能。

另外,艾尔建(Allergan)也在研究一种常染色体显性视网膜色素变性的疗法。2016年,该公司以6000万美元的价格收购了RetroSense Therapeutics公司【相关阅读:艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药,治疗遗传性失明!】。

在基因疗法方面,眼部疾病是一个相对容易攻克的领域,因为它们可以直接对眼睛进行给药,而不是全身性系统地进行治疗。全身性基因治疗通常需要考虑肝脏代谢问题,这将会是引起更加复杂的效应机制、递送系统和安全性问题等。对强生来说,通过此次收购,在眼部基因疗法上开辟了道路,同时也为失去视力的患者提供创新的解决方案。

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